Cette section vise uniquement à informer les visiteurs au sujet des diverses études de recherche et du recrutement de patients en cours. Leur mention ne constitue pas un appui à un produit, une entreprise ou une étude en particulier.
Nous vous présentons les essais cliniques en cours de recrutement en Ontario, ainsi que des liens vers des informations complémentaires sur le site clinicaltrials.gov.
ClinicalTrials.gov est un registre et une base de données des résultats d’essais cliniques financés par le gouvernement fédéral et le secteur privé et menés aux États-Unis et dans le monde entier. ClinicalTrials.gov vous donne de l’information sur le but des essais, les personnes qui y participent, les endroits et les numéros de téléphone, afin de vous permettre d’obtenir de plus amples renseignements. Cette information doit être utilisée conjointement avec les conseils de professionnels de la santé.
Programme iPeer2Peer pour les jeunes atteints d’anémie falciforme
L’étude iPeer2Peer sur l’anémie falciforme met en relation des jeunes (de 12 à 18 ans) atteints d’anémie falciforme avec un mentor (jeune adulte formé) qui a appris à bien gérer son anémie falciforme, a fait la transition vers les soins pour adultes et peut soutenir les jeunes participants sur le plan émotionnel et social. Les participants seront répartis au hasard dans l’un des deux groupes suivants : (1) le groupe d’intervention : les participants du groupe d’étude sont jumelés avec un mentor pendant 15 semaines et sont censés avoir jusqu’à dix appels entre eux; (2) le groupe témoin : ce groupe d’étude sera sur une liste d’attente de 15 semaines pour recevoir un mentor. Cette étude évaluera d’abord la faisabilité de mener cette recherche auprès de jeunes atteints d’anémie falciforme. De plus, cette étude évaluera l’efficacité préliminaire du mentorat par les pairs en comparant divers résultats de santé des deux groupes d’étude après l’intervention. Pour de plus amples renseignements sur cette étude, cliquez ici
Mesures de la santé respiratoire.
L’indice de clairance pulmonaire (ICP), mesuré par un lavage respiratoire multiple, est une mesure de la fonction pulmonaire qui est considérée comme un outil de recherche au Canada, car l’appareil utilisé pour le mesurer n’est pas approuvé par Santé Canada. L’étude évaluera la fonction pulmonaire de patients soumis à des tests de routine de la fonction pulmonaire pour obtenir des indications cliniques (fibrose kystique et autres maladies respiratoires). En outre, il sera demandé à des témoins en bonne santé de différents âges de passer ce test de fonction pulmonaire afin d’obtenir des données de référence qui pourront être utilisées pour interpréter l’ICP chez les patients atteints de maladies pulmonaires. Pour de plus amples renseignements sur cette étude, cliquez ici
Étude de détermination de la dose de bensérazide pour le traitement de la thalassémie intermédiaire (Pb04-001) (anémie falciforme en phase 11)
Les bêta-thalassémies et les hémoglobinopathies sont des maladies sanguines héréditaires graves causées par une anomalie ou une déficience des chaînes bêta A de l’hémoglobine, la protéine des globules rouges qui assure la distribution de l’oxygène dans l’organisme. Ces maladies se caractérisent par une anémie hémolytique, des lésions organiques et une mortalité précoce. L’augmentation d’un autre type d’hémoglobine (normale), la globine fœtale (HbF), qui est normalement silencieuse dans la petite enfance, réduit la gravité des deux affections. Il est établi que même une augmentation progressive de la globine fœtale permet de réduire la pathologie des globules rouges, l’anémie, certaines complications et d’améliorer la survie.
Cet essai évaluera un médicament oral découvert lors d’un criblage à haut débit, qui augmente la protéine de globine fœtale et l’acide ribonucléique messager (ARNm) à des niveaux élevés chez les primates non humains anémiques et chez les souris transgéniques. Le médicament étudié agit en supprimant 4 répresseurs du promoteur du gène de la globine fœtale dans les cellules progénitrices de patients atteints de thalassémie. Le médicament est utilisé depuis de nombreuses années dans un produit combiné pour différentes actions — pour augmenter la demi-vie et réduire les effets secondaires d’un médicament actif — et est considéré comme sûr pour une utilisation chronique.
Cet essai évaluera d’abord 3 niveaux de dose dans de petites cohortes de patients non transfusés atteints de bêta-thalassémie intermédiaire. La dose la plus active sera ensuite évaluée dans des groupes de sujets plus importants atteints de bêta-thalassémie et d’autres hémoglobinopathies.
Pour en savoir plus sur cette étude, cliquez ici
ICANCOPE et la douleur causée par l’anémie falciforme
Le projet permettra de tester une application Web et pour téléphone intelligent adaptée (iCanCope avec l’anémie falciforme) afin d’améliorer l’autogestion de la douleur et le fonctionnement chez les jeunes (âgés de 12 à 18 ans) atteints d’anémie falciforme. Le programme comprendra la fixation d’objectifs, un soutien social par les pairs et une formation à l’autogestion de la douleur. Les chercheurs détermineront l’efficacité initiale du programme par le biais d’un essai pilote contrôlé et randomisé sur trois sites auprès de 160 jeunes qui ont été randomisés pour le traitement, comparativement au contrôle de l’attention. Pour en savoir plus sur cette étude, cliquez ici
Innocuité et efficacité à long terme de FerriproxMD chez les patients souffrant d’une surcharge en fer et atteints d’anémie falciforme ou d’autres anémies
Il s’agit d’un suivi à long terme d’une étude antérieure, LA38-0411. Son objectif est de recueillir davantage de données sur l’innocuité et l’efficacité de la défériprone chez les patients atteints d’anémie falciforme ou d’autres anémies qui souffrent d’une surcharge en fer causée par des transfusions sanguines régulières.
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Transfert génétique pour les patients atteints d’anémie falciforme
L’objectif de cette étude de phase 1/2 est de déterminer la faisabilité et la sécurité du prélèvement de cellules souches et du transfert de gènes de gammaglobine, ainsi que le succès de la correction génétique chez les sujets atteints d’anémie falciforme.
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Étude d’innocuité et d’efficacité évaluant le CTX001 chez des sujets atteints d’anémie falciforme grave
Il s’agit d’une évaluation comparative d’études indépendantes de phase 1/2, ouverte, sur plusieurs sites et à dose unique, menée chez des sujets atteints d’anémie falciforme grave. L’étude évaluera la sécurité et l’efficacité des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines CD34+ modifiées par CRISPR-Cas9 (hHSPC) autologues en utilisant le CTX001.
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Efficacité et innocuité de FerriproxMD chez les patients atteints d’anémie falciforme ou d’autres anémies (FIRST)
Cette recherche a pour but d’examiner l’innocuité et l’efficacité de la défériprone chez les personnes atteintes d’anémie falciforme ou d’autres anémies. La défériprone est un médicament qui élimine le fer de l’organisme. Nous allons comparer la défériprone avec la déféroxamine, un autre médicament qui élimine le fer de l’organisme.
Pour de plus amples renseignements sur cette étude, cliquez ici