Cette section du site Web du GSAFO s’adresse aux fabricants qui souhaitent publier des communiqués de presse présentant un intérêt pour la communauté de l’anémie falciforme.
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Les recommandations de Pfizer Canada au sujet de l’élaboration d’une stratégie au niveau national en matière de maladies rares
Pfizer inc. — 7 juin 2022 : Alors que de nombreux pays ont adopté un cadre visant à permettre aux patients atteints d’une maladie rare d’accéder plus facilement aux médicaments novateurs, Pfizer Canada pourrait saisir l’occasion de prendre une part active à l’élaboration d’un cadre durable pour les maladies rares au Canada en concertation avec Santé Canada, les partenaires de l’industrie pharmaceutique, les groupes de patients et les cliniciens. Nous présentons ci-après les questions clés concernant notre action au Canada.
Quelle est la situation?
Les traitements des maladies rares présentent des défis uniques tant au chapitre de la réglementation que de l’évaluation des technologies de la santé et du remboursement. À de nombreux égards, le système canadien actuel a été conçu à d’autres fins, pour d’autres types de médicaments, et non pas pour tenir compte de la nature unique des médicaments novateurs destinés aux maladies rares. Par conséquent, l’accès à des traitements contre les maladies rares est souvent retardé et varie d’une région à l’autre du pays.
Les Canadiens atteints d’une maladie rare se heurtent à des difficultés de différents ordres dans la prise en charge de leur santé. Bien souvent, le dépistage et le diagnostic de bon nombre de maladies rares ne sont pas effectués assez rapidement.
Le Canada continue à faire face aux problèmes inhérents à la recherche sur les maladies rares. Les efforts concertés en vue de cultiver et d’entretenir les expertises reconnues, y compris les centres d’excellence clinique en matière de maladies rares, sont un élément clé de la résolution de ces problèmes.
Plus de détails :
BlueBirdBio annonce le lancement de son site Web SparkSickleCellChange.com dont l’objectif est de souligner l’impact de l’anémie falciforme sur les patients, leurs familles et l’écosystème sociétal en amplifiant la voix et les témoignages des personnes qui vivent avec l’anémie falciforme et de celles qui les soignent.
Visitez le site : SparkSickleCellChange.com (en anglais)
27 septembre 2022 : Vertex et CRISPR Therapeutics annoncent les présentations réglementaires mondiales d’exa-cel pour l’anémie falciforme et la thalassémie bêta.
BOSTON & ZUG, Suisse — (BUSINESS WIRE) – 27 sept. 2022 — Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) et CRISPR Therapeutics (Nasdaq : CRSP) ont annoncé aujourd’hui que Vertex a conclu les discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et que la FDA a accordé à l’exagamglogène autotemcel (exa-cel) une révision continue pour le traitement potentiel de l’anémie falciforme (AF) et de la thalassémie bêta dépendante de la transfusion (TDT).
Vertex soumettra sa demande d’homologation de produit biologique (Biologics Licensing Application ou BLA) pour exa-cel en vue d’un examen continu, à partir de novembre 2022, et prévoit de terminer la soumission d’ici la fin du premier trimestre 2023.
Vertex a déjà achevé les discussions avec l’Agence européenne des médicaments (EMA) et la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) [Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé] sur les données requises à l’appui de ces demandes de commercialisation et est en bonne voie pour les soumettre d’ici la fin de 2022.
« Nous sommes heureux d’avoir conclu nos rencontres précédant la présentation d’exa-cel avec les organismes de réglementation, et nous sommes ravis que la FDA ait accordé une révision continue, a déclaré Nia Tatsis Ph.D., vice-présidente exécutive, cheffe de la réglementation et de la qualité. Nous continuons à travailler avec toute la célérité requise pour offrir le premier traitement de CRISPR pour une maladie génétique, et un traitement qui a le potentiel de transformer la vie des patients atteints d’anémie falciforme ou de thalassémie bêta. »
À la suite des progrès réalisés à ce jour dans le cadre de ce programme, exa-cel a obtenu plusieurs désignations réglementaires importantes, notamment les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease de la FDA pour l’anémie falciforme et la TDT. Exa-cel a également obtenu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) de la Commission européenne, ainsi que la désignation de médicament prioritaire (PRIority MEdicines – PRIME) de l’EMA, pour l’anémie falciforme et la TDT.
L’Exa-cel fait l’objet de plusieurs essais cliniques en cours en tant que traitement ponctuel potentiel pour les patients atteints d’anémie falciforme ou de TDT.